A Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados promove audiência pública nesta terça-feira (30) para debater o processo de autorização, por parte da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), do medicamento Elevidys para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A doença é degenerativa e acomete 1 a cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino no mundo.
O tratamento com microdistrofina Elevidys foi aprovado nos EUA para pacientes pediátricos ambulatoriais de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne com uma mutação confirmada no gene DMD, explica o deputado Pinheirinho (PP-MG), que pediu a realização do debate. O medicamento, considerado inovador, consiste em uma terapia de transferência de genes de dose única para infusão intravenosa projetada para abordar a causa subjacente da doença por meio da produção direcionada de microdistrofina no músculo esquelético.
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"A importância do tratamento para as crianças com 5 anos de idade é dar a expectativa de melhor eficácia nos testes, como vem ocorrendo nos Estados Unidos. O tempo está passando, trazendo a diminuição e a perda da oportunidade para esse grupo de pessoas no tratamento da DMD, caso não haja a agilidade da Anvisa em autorizar o registro do medicamento no Brasil", diz o deputado.
